北京儿童医院移植部是国内最大的儿科移植中心之一,十余年来已完成百余例各类型造血干细胞移植,总生存率超过70%。曾成功完成了国内首例大理石骨病的无关供者及父母半相合造血干细胞移植,同时也是国际上完成良性疾病(如再生障碍性贫血,大理石骨病、难治性朗格罕细胞组织细胞增生症、地中海贫血等)亲缘配型不合移植成功案例最多的中心。因其背靠于儿童医院强大的多学科技术支持,对小年龄(年龄<1岁),低体重(体重<10kg)病人的移植经验丰富,而且结合儿科病人的特点,相对于其他移植中心,更注重了对移植后病人的营养管理、生长发育的监测及干预
患者:病情描述(发病时间、主要症状、就诊医院等): 近一个月,胳膊肘,手腕,小腿下方,手背和无名指,额头部位,常见红疙瘩,但是,几天就消除了。近几天发现,左胳膊肘肿大,睡眠很好,除了用力碰到此部位会哭闹外,无任何反常现象,左手臂活动自如。在山东省立医院拍片检查,就诊为朗格罕细胞增生症。这两天皮疹都已消失,没再起,没有发热症状。 出现红疙瘩时,在皮肤表面涂了一些治疗蚊叮虫咬的外用药,再无其他治疗。 省立医院医生看片子情况说,细胞已停止生长,正处于修复阶段,暂时不需要手术治疗,让增强孩子免疫力。很想知道,此病例有自行修复的可能吗?现在皮疹消失的症状,是否说明已经停止细胞增,能自行修复。若自行修复后,而且免疫力增加了,会再复发吗?如果继续生长,治愈的可能性大吗?对生命有多大的威胁?北京儿童医院血液科杨骏:要确诊是郎格罕细胞增生症,需要病理确诊的,建议如果再出现皮疹表现,可考虑作皮肤活检,损伤性小,小于2岁患儿多有其他系统的损害,需要做B超看有无肝脾肿大,肺部有无损伤,注意有无耳部分泌物出现,注意有无头部包块,有无多饮多尿表现等。如果是LCH,在此小年龄组自愈可能性较小,继续进展可能性大,而且如果进展到多脏器功能异常,预后会差很多,单系统损伤时治疗时预后会相对较好,复发率少,注意密切监测,如果一旦病理确诊,建议尽早治疗。北京儿童医院血液科杨骏:LCH于我院就诊流程:首先是到外科(骨科)约床做病理活检,活检完后,等待病理出来的期间可以先回家休养,养伤口,等到病理、电镜结果都出来后,伤口恢复差不多了,到血三病房约床(之前不需要看血液科门诊也不需要约床,没有病理诊断是不接收的),会做全套的评估,那时候你就知道孩子到底属于那种危险组,有那些地方受损,单一骨破坏,一般情况允许的话,是要刮除的,骨头多会自行修复,不需要找骨头修复,相关细节及功能损伤情况具体要问骨科医生。你最好先从网上或电话114预约骨科的号,先看骨科门诊才能约骨科活检床住院,北京儿童医院的床从来就是比较紧张的,不是来就可能有的。骨科先做完病理后,一旦病理确诊,就可以在血液科约床,如果是只有骨损害的那组,化疗也比较简单。做完评估检查后,无论哪种危险组,一般每周要来医院用一次药,再口服些药,几个月后就可以间隔较长时间返院用化疗,定期评估,用药疗程一年左右可停药,既然你在山东,要作好租房子的准备,不知道孩子最终属于那组,也不知道化疗是否顺利,最好准备至少10万左右的治疗费用。同时LCH最大的问题是比较容易复发,但复发后继续化疗大部分依然有效,这点思想准备你要有。
患者:病情描述(发病时间、主要症状、就诊医院等): 患者男,11个月,四个月时候脑袋上起小包,现在在儿童医院查处是朗格罕细胞,现在右眼突出,有时起烧北京儿童医院血液科杨骏:北京儿童医院是世界上最大朗格罕细胞组织细胞增生症的治疗中心之一,如果病理明确是LCH,是我院确诊的,直接带着病理结果血三约床。如果非我院确诊的,要带着病理的切片或蜡块,于我院病理科会诊后,带病理结果于我院血三约床治疗。
什么是骨髓?骨髓具有造血功能,也是全身免疫系统得中心,骨髓内富含造血干细胞,干细胞会逐渐分化为白细胞(抗感染作用细胞)、红细胞(协氧细胞)和血小板(止血作用)。什么是造血干细胞?造血干细胞是能自我更新,有较强分化发育和再生能力、可以产生各种类型血细胞的一类细胞。造血干细胞来源于红骨髓,可以经血流迁移到外周血液循环中,不会因献血和捐献造血干细胞而损坏造血功能。什么是造血干细胞移植?用新鲜正常人的造血干细胞替代被放化疗损伤的患者的造血干细胞。将正常人的造血干细胞通过静脉输注到患者体内,重建患者的造血功能和免疫功能,达到治疗某些疾病的目的,此为造血干细胞移植。因为造血干细胞移植最早只进行骨髓移植,所以人们习惯上笼统得称之为骨髓移植,其实造血干细胞移植包括骨髓移植,外周造血干细胞移植及脐带血移植。造血干细胞移植能治疗哪些疾病?主要针对以下两大类疾病:(一)恶性疾病难治及复发性急性白血病、慢性白血病、恶性淋巴瘤、骨髓增生异常综合征等恶性血液病,造血干细胞是其有效的治疗方法,甚至是某些血液肿瘤的唯一根治手段。此外一些实体肿瘤:恶性畸胎瘤、神经母细胞瘤、恶性骨肉瘤、部分脑瘤、视网膜母细胞瘤等均可采用一次甚至多次的造血干细胞移植治疗。(二)非恶性疾病先天性或继发性骨髓衰竭性疾病、先天免疫缺陷病(联合免疫缺陷病、慢性嗜酸性肉芽肿等)、某些遗传代谢病(如大理石骨病、肾上腺脑白质不良、粘多糖病等)、某些良性但为恶性增殖性疾病(如难治性朗格罕细胞组织细胞增多症,家族性/难治性嗜血细胞综合征等)、某些先天性溶血性疾病(地中海贫血等)自身免疫性疾病(难治性系统性红斑狼疮/硬皮病等)